Corregir el 89% de las 75.000 mutaciones asociadas a enfermedades congénitas parece, de repente, posible: de este modo es ‘prime editing’

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Corregir el 89% de las 75.000 mutaciones asociadas a enfermedades congénitas parece, de repente, posible: de este modo es 'prime editing'

En 2016, David Liu revolucionó el planeta CRISPR con los “editores de bases”. Los editores de bases suelen obteber el apelativo de “típex molecular” porque se trata de proteínas de síntesis capaces de transformar unas bases nitrogenadas en otras. Esas bases son, en un pesaroso arreglado literal, las letras con las que está abonado el ADN.

Aquello era un bombazo. Sin embargo, pese a los intentos de Liu por optimizar la técnica, se comprobó que los editores de bases producían mutaciones no deseadas en el ADN. Las producían, de hecho, a un altitud demasiado alto. Esto, tan os podéis sentir era una dificultad demasiado seria para los editores que empezaron a dejar de usarse.

Pero Liu es un persona insistente.

Qué es Prime editing y por qué están los avezados tan emocionados

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Ahora la revista Nature publica un labor de su equipo que recoge resultados de 175 experimentos con células humanas en laboratorio. Gracias a ‘Prime editing’, que de este modo han bautizado a la técnica, han resultado capaces de corregir las mutaciones genéticas que están detrás de enfermedades tan la Tay-Sachs o la anemia de células falciformes.

Sin embargo, esto va demasiado mas allá. La idea detrás de ‘Prime editing’ es sencillamente una genialidad. El obtener de Liu ha usado una variante rara de la proteína Cas9 con una transcriptasa reversa. A desacuerdo de las Cas9 que solemos usar, la variante que usa Liu para posicionar y cortar el ADN únicamente segmenta una de las cadenas del ADN (así que no acciona los mecanismos de reparación nuclear que generan mutaciones no deseadas).

prime editing

Y a posteriori entra en acción la transcriptasa reversa, es expresar la síntesis de ADN a abrir de ARN. Esto es poco demasiado raro: tan todos sabemos, es el ADN el que “produce” el ARN, inconveniente unos cuantos microorganismos tan los bacilo de ARN poseen aptitud de realizar la maniobra inversa para ‘infiltrarse’ en el genoma de las células que atacan.

De esta forma, el ‘prime editing’ es capaz de introducir info genética enteramente mas reciente en el genoma, carente mutaciones no deseadas y con una tecnología que ha levantado a íntegramente el auditorio de biólogos moleculares del planeta y los ha caseta a aplaudir. Eso sí, con el recuerdo de los editores de bases aún fresco en la memoria, hemos de ser prudentes.

Liu y su obtener aseguran que esta técnica podría abordar el 89% de las mas de 75.000 mutaciones conocidas asociadas a enfermedades congénitas. Sin embargo, no está de mas recordar que se aún privación demasiado por investigar, los trabajos se han realizado únicamente en células en laboratorio y en este momento queda un largo proceso inclusive acudir a las primeras pruebas con humanos. Un proceso que puede descarrilar en cualquier momento. Aún y con todo, hoy es un buen día.

Imagen | Broad Institute

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